上海支持基因治疗创新,(上海基因医院)

上海支持基因治疗创新,(上海基因医院)

细胞与基因治疗是全球科技与产业竞争的重要“新赛道”。《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023-2025年）》日前正式印发。《行动方案》承继2022年11月发布的《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022-2024年）》，围绕上海基因治疗创新链、产业链、资金链和人才链，按照坚持创新策源、加强战略布局，坚持全链发展、加强四链融合，坚持产业导向、加强政策保障的原则，系统谋划未来3年我市促进基因治疗科技创新和产业发展路径，凝练重点任务，制定政策举措，推动基因治疗产业高质量发展。

截至今年6月底，我国已有79个基因治疗药物进入临床试验阶段，其中上海19个，数量位居全国前列。中国首款和第二款CAR-T细胞药物都来自于浦东张江企业。本次《行动方案》指出，将强化浦东张江细胞和基因产业园、闵行浦江基因未来谷等产业空间布局，推动产业基地公共设施配套与综合服务体系建设。

给基因治疗产品研发企业带来“真金白银”

此次最新发布的《行动方案》设立的目标包括：到2025年，上海基因治疗科技创新策源能力进一步增强，临床研究和转化应用能力进一步提升，创新体系进一步完善，产业生态进一步优化；建设5个以上基因治疗及相关领域临床医学研究中心和示范性研究型病房；引进培育15家以上基因治疗产业领军和骨干企业；1-2个创新产品申请上市。

《行动方案》包含4个方面12条重大任务和8项保障措施，旨在增强基因治疗领域创新策源和临床研究转化能力，提升基因治疗产品可及性和产业发展能级。

基因编辑工具、递送载体等底层技术的创新突破是基因治疗产品研发的核心关键技术。此次《行动方案》设立上海市基因治疗科技创新重大专项、建设上海市前沿生物技术研究院，探索实践人工智能赋能、临床准备队列（Trial Ready Cohort，TRC）等新研究范式，加强基因治疗领域基础研究、技术攻关和设备材料研制，推动基因治疗产品开发。

作为一种直接操作基因的颠覆性技术，基因治疗对临床研究设施、研究能力和伦理审查机制提出了新要求。

值得关注的是，《行动方案》将给基因治疗产品研发企业带来“真金白银”。对已在国内开展临床试验，由本市注册企业获得上市许可并在本市生产的基因治疗产品，给予最高3000万元的资金支持，每个单位每年累计支持额度不超过1亿元；对成功引入股权融资5000万元人民币（以实际到位金额计算）以上的基因治疗企业，按照实际获得股权融资额给予不超过2%的资助，每个企业每年不超过1000万元。

浦东张江建设比肩国际的基因产业地标

上海已集聚了一批专注于基因治疗创新产品研发、原材料研发与生产、服务外包的创新型企业，基本覆盖基因治疗产业链各环节，初步形成了上海基因治疗产业生态。

如作为统筹张江科学城细胞、基因产业发展的特色园区，张江细胞与基因产业园已发展成为中国最具创新活力的细胞与基因产业集聚区，也是国内唯一实现“五医融合”的细胞基因产业园。总建筑面积16万㎡的张江基因岛也将全新启幕，吸引更多细胞、基因创新技术企业落户园区。

据不完全统计，截至2023年1月，全国已获批的细胞、基因疗法注册性临床试验项目，张江占比上海的3/5、全国的1/4。同时，在细胞、基因治疗领域，多家企业加强了在实体瘤、罕见病、自身免疫性疾病等领域的布局与探索。

本次《行动方案》指出，强化“1+1”产业空间布局。以浦东张江细胞和基因产业园等为核心，建设比肩国际的基因产业地标，打造基因治疗科技创新与产业发展聚集区；以闵行浦江基因未来谷等园区为依托，打造集研发、检测、制造为一体的基因治疗产业链示范区；结合基因治疗产业需求，强化产业基地公共设施配套与综合服务体系建设。

同时，发挥上海浦东人类遗传资源管理服务站作用，加强《人类遗传资源管理条例实施细则》宣贯，推进基因治疗相关企业加强人类遗传资源专员队伍建设，提高服务质量。

责任编辑 徐玲

文字 杨珍莹

来源 浦东发布